Ứng dụng liệu pháp tế bào gốc trong điều trị bệnh lí sơ sinh

Các bệnh lí sơ sinh như loạn sản phế quản phổi, xuất huyết não thất, não thiếu oxy do thiếu máu cục bộ là những nguyên nhân chính gây tử vong và để lại di chứng lâu dài cho trẻ. Hiện nay, các biện pháp phòng ngừa và điều trị những bệnh này vẫn chưa hiệu quả, đồng thời một số thử nghiệm lâm sàng cho thấy kết quả cải thiện không rõ rệt. Tuy nhiên, người ta nhận thấy liệu pháp tế bào gốc đang dần trở thành một phương pháp điều trị hứa hẹn với nhiều kết quả lâm sàng tốt.

Tế bào gốc là gì và vai trò của tế bào gốc

Tế bào gốc là loại tế bào đặc biệt trong cơ thể có khả năng biệt hóa thành nhiều loại tế bào khác nhau.

Tế bào gốc được phân loại thành ba nhóm chính:

Tế bào gốc vạn năng

Tế bào gốc vạn năng còn được gọi là tế bào gốc phôi vì chúng hình thành khi tinh trùng kết hợp với trứng. Chúng có thể phát triển thành bất kì loại tế bào nào để tạo nên toàn bộ cơ thể.

Tế bào gốc trưởng thành

Tế bào gốc vạn năng sau nhiều lần phân chia sẽ mất tính đa năng nên chỉ có thể biệt hóa thành một số loại tế bào nhất định liên quan đến mô gốc. Chẳng hạn, tế bào gốc tạo máu trong tủy xương tạo tế bào máu và duy trì hệ miễn dịch, tế bào gốc trung mô tạo mô xương, sụn, cơ, mỡ.

Tế bào gốc vạn năng cảm ứng

Đây là loại tế bào gốc được tạo ra trong phòng thí nghiệm bằng cách lấy tế bào gốc trưởng thành. Chúng hoạt động giống tế bào gốc phôi và có thể phát triển thành nhiều loại tế bào khác nhau.

Bên cạnh khả năng biệt hóa, tế bào gốc còn có thể tiết các yếu tố tăng trưởng và cytokine.

Những thành phần này hỗ trợ nhiều quá trình như:

• Kháng viêm
• Kháng khuẩn
• Kích thích tạo mạch máu mới
• Chống xơ hóa

Do đó, liệu pháp tế bào gốc trở thành hướng điều trị đầy hứa hẹn trong điều trị nhiều vấn đề sức khoẻ, đặc biệt là bệnh lí sơ sinh.

Qui trình thực hiện

Bước 1: Thu tế bào gốc

Tế bào gốc có thể thu được từ nhiều nguồn khác nhau như mô nhau thai, tủy xương, máu ngoại vi hoặc cuống rốn.

Bước 2: Nuôi tăng sinh tế bào

Tế bào gốc sau khi thu nhận sẽ được nuôi cấy trong phòng thí nghiệm với điều kiện thích hợp cho hoạt động sống và phân chia. Sau đó, người ta phân loại các tế bào này nhằm chọn ra những tế bào có đặc điểm phù hợp.

Bước 3: Truyền tế bào gốc cho bệnh nhân

Cuối cùng, tế bào gốc được đưa trực tiếp đến cơ quan mang bệnh lí nhằm sửa chữa các mô bị tổn thương, giảm viêm, kích thích tái tạo mô và phục hồi chức năng.

Ứng dụng trong điều trị bệnh lí sơ sinh

Loạn sản phế quản phổi

Loạn sản phế quản phổi là bệnh lí nghiêm trọng thường gặp đối với trẻ sơ sinh. Bệnh xảy ra khi phổi của trẻ không phát triển đầy đủ trong bào thai hoặc chưa kịp hoàn thiện do trẻ sinh non. Do đó, phổi thường dễ bị kích thích và viêm nhiễm sau khi chào đời.

Các nghiên cứu tiền lâm sàng đã cho thấy biện pháp cấy ghép tế bào gốc trung mô có khả năng bảo vệ phổi trẻ sơ sinh mà không gây độc hay có nguy cơ tạo khối u. Vì vậy, người ta ghi nhận sử dụng tế bào gốc trung mô từ cuống rốn là liệu pháp an toàn và khả thi. Hiện nay, các nghiên cứu theo dõi lâu dài cũng như thử nghiệm lâm sàng giai đoạn II đang được tiến hành nhằm đánh giá rõ hơn hiệu quả điều trị.

Xuất huyết não thất

Xuất huyết não thất là bệnh lí gây chảy máu vào các khoang chứa dịch trong não. Bệnh thường gặp trong trường hợp trẻ sinh non, đặc biệt trẻ càng nhỏ, sinh càng sớm thì nguy cơ mắc bệnh càng cao do mạch máu trong não chưa phát triển hoàn chỉnh và rất dễ vỡ.

Nghiên cứu về phương pháp truyền tế bào gốc trung mô có nguồn gốc từ cuống rốn vào não thất trẻ sơ sinh mắc bệnh cho thấy khả năng dung nạp tốt, không ghi nhận biến chứng nghiêm trọng, đồng thời có những tín hiệu khả quan về khả năng cải thiện lâu dài. Tuy nhiên, người ta vẫn cần thực hiện thêm các nghiên cứu lâm sàng lớn hơn nhằm xác nhận hiệu quả điều trị.

Thiếu máu não cục bộ do thiếu oxy

Thiếu máu não cục bộ do thiếu oxy là tổn thương não xảy ra khi não bộ không nhận đủ oxy hoặc máu trước, trong và ngay sau khi sinh. Khả năng phục hồi của trẻ phụ thuộc vào mức độ nghiêm trọng của bệnh. Tuy nhiên, người ta đã ghi nhận nhiều trường hợp để lại di chứng nặng hoặc thậm chí tử vong.

Gần đây, một thử nghiệm lâm sàng giai đoạn I đã được tiến hành nhằm đánh giá tính an toàn và khả thi của biện pháp ứng dụng tế bào gốc trung mô từ cuống rốn trong chữa trị cho trẻ sinh non mắc bệnh. Kết quả ban đầu cho thấy phương pháp này an toàn, mở ra tiềm năng điều trị mới.

Ưu điểm và thách thức

Liệu pháp tế bào gốc trong điều trị bệnh lí sơ sinh có khả năng tái tạo mô và điều hòa miễn dịch, từ đó giảm các tổn thương lâu dài đối với trẻ sơ sinh. Ngoài ra, nguồn tế bào gốc từ cuống rốn và mô dây rốn dồi dào, dễ tiếp cận cũng như ít gây tranh cãi về mặt đạo đức. Mặt khác, các nghiên cứu ban đầu đã cho thấy đây là một liệu pháp an toàn và ít gây tác dụng phụ nghiêm trọng.

Tuy nhiên, ứng dụng liệu pháp tế bào gốc trong điều trị bệnh lí sơ sinh vẫn còn gặp nhiều thách thức. Cần có thêm các nghiên cứu về qui trình và tiêu chuẩn xác định loại tế bào phù hợp, cách đưa tế bào đến cơ quan đích hiệu quả, liều lượng cũng như thời điểm thực hiện nhằm đảm bảo tính hiệu quả và an toàn của liệu pháp.

Lời kết

Liệu pháp tế bào gốc mở ra hướng đi đầy hứa hẹn trong điều trị các bệnh lí sơ sinh. Kết quả từ nhiều nghiên cứu tiền lâm sàng và lâm sàng đã đem lại kết quả tốt. Hiện nay, người ta tiếp tục các nghiên cứu nhằm đảm bảo triển khai sử dụng tế bào gốc cho trẻ sơ sinh hiệu quả và an toàn.