Liệu pháp gen là gì?
Liệu pháp gen là một kỹ thuật thử nghiệm sử dụng gen để điều trị hoặc ngăn ngừa bệnh tật. Trong tương lai, kỹ thuật này có thể cho phép các bác sĩ điều trị bệnh bằng cách chèn gen vào tế bào của bệnh nhân thay vì sử dụng thuốc hoặc phẫu thuật. Các nhà nghiên cứu đang thử nghiệm một số phương pháp tiếp cận liệu pháp gen bao gồm:
- Thay thế một gen đột biến gây bệnh bằng một bản sao khỏe mạnh của gen
- Bất hoạt hoặc “loại bỏ” một gen đột biến đang hoạt động không bình thường
- Đưa một gen mới vào cơ thể để giúp chống lại bệnh tật
Mặc dù liệu pháp gen là một lựa chọn điều trị đầy hứa hẹn đối với một số bệnh (bao gồm bệnh di truyền, một số loại ung thư và một số bệnh nhiễm virus), kỹ thuật này vẫn còn nhiều rủi ro và vẫn đang được nghiên cứu để đảm bảo tính an toàn và hiệu quả. Liệu pháp gen hiện chỉ đang được thử nghiệm cho những căn bệnh không có phương pháp chữa trị nào khác.
Các bệnh di truyền rất khó chữa trị với chi phí vô cùng tốn kém, người bị bệnh gần như phải chịu đựng các tình trạng suốt đời. Để chủ động phòng tránh bệnh di truyền, các cặp vợ chồng nên làm xét nghiệm gen lặn để sàng lọc sớm, phát hiện kịp thời nguy cơ phát bệnh ở thế hệ sau như bệnh tan máu Thalassemia, từ đó lựa chọn phương pháp phù hợp để sinh con khỏe mạnh và lành lặn. Khi mang thai, xét nghiệm dị tật NIPT là một phương pháp hữu hiệu để phát hiện sớm các hội chứng di truyền do bất thường nhiễm sắc thể như hội chứng Down.
References
- U.S. National Library of Medicine. What is gene therapy? Retrieved February 23, 2021 from https://medlineplus.gov/genetics/understanding/therapy/genetherapy/