Liệu pháp gen có an toàn không?
Liệu pháp gen đang được nghiên cứu để đánh giá tính khả thi trong việc điều trị bệnh. Hiện tại, tính an toàn của liệu pháp gen đang được xem xét có phải là một lựa chọn điều trị hiệu quả hay không trong tương lai. Một số nghiên cứu cho thấy phương pháp này tiềm ẩn những nguy cơ sức khỏe rất nghiêm trọng, chẳng hạn như độc tính, viêm nhiễm và ung thư. Bởi vì các kỹ thuật này tương đối mới, một số rủi ro có thể không lường trước được, tuy nhiên các nhà nghiên cứu y tế, các tổ chức và các cơ quan quản lý đang làm việc để đảm bảo liệu pháp gen càng an toàn càng tốt.
Các luật, quy định và hướng dẫn giúp bảo vệ những người tham gia nghiên cứu (gọi là thử nghiệm lâm sàng). Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) kiểm soát tất cả các sản phẩm trị liệu gen và giám sát nghiên cứu trong lĩnh vực này. Các nhà nghiên cứu muốn thử nghiệm một phương pháp tiếp cận trong một thử nghiệm lâm sàng trước tiên phải được FDA cho phép. FDA có quyền từ chối hoặc đình chỉ các thử nghiệm lâm sàng bị nghi ngờ không an toàn cho người tham gia.
Viện Y tế Quốc gia (NIH) cũng đóng một vai trò quan trọng trong việc đảm bảo an toàn cho nghiên cứu liệu pháp gen. NIH cung cấp các hướng dẫn cho các nhà điều tra và các tổ chức (chẳng hạn như các trường đại học và bệnh viện) để tuân theo khi tiến hành các thử nghiệm lâm sàng với liệu pháp gen. Các hướng dẫn này nêu rõ rằng các thử nghiệm lâm sàng tại các cơ sở nhận tài trợ của NIH cho loại nghiên cứu này phải được đăng ký với Văn phòng Hoạt động Công nghệ Sinh học của NIH. Sau đó, quy trình cho mỗi thử nghiệm lâm sàng sẽ được Ủy ban tư vấn ADN tái tổ hợp NIH (RAC) xem xét để xác định xem liệu nó có đặt ra các vấn đề về y tế, đạo đức hoặc an toàn cần được thảo luận thêm tại một trong các cuộc họp công khai của RAC hay không.
Ban Đánh giá Tổ chức (IRB) và Ủy ban An toàn Sinh học Tổ chức (IBC) phải phê duyệt từng thử nghiệm lâm sàng liệu pháp gen trước khi có thể tiến hành. IRB là một ủy ban gồm các cố vấn khoa học và y tế và người tiêu dùng xem xét tất cả các nghiên cứu trong một tổ chức. IBC là một nhóm đánh giá và phê duyệt các nghiên cứu nguy hiểm tiềm ẩn của một tổ chức. Nhiều cấp độ đánh giá và giám sát đảm bảo rằng các mối quan tâm về an toàn là ưu tiên hàng đầu trong việc lập kế hoạch và thực hiện nghiên cứu liệu pháp gen.
Bệnh di truyền rất khó chữa trị với chi phí vô cùng tốn kém, bệnh nhân gần như phải chịu đựng các biểu hiện suốt đời. Để chủ động phòng tránh bệnh di truyền, các cặp vợ chồng nên làm xét nghiệm sàng lọc gen lặn để phát hiện kịp thời nguy cơ phát bệnh ở thế hệ sau như bệnh tan máu bẩm sinh Thalassemia, từ đó lựa chọn phương pháp phù hợp để sinh con khỏe mạnh và lành lặn. Khi mang thai, xét nghiệm không xâm lấn NIPT là một phương pháp hữu hiệu để phát hiện sớm các hội chứng di truyền do bất thường nhiễm sắc thể như hội chứng Down.
References
- U.S. National Library of Medicine. Is gene therapy safe? Retrieved February 24, 2021 from https://medlineplus.gov/genetics/understanding/therapy/safety/